国内首款干细胞疗法获批上市

昨日（1月2日），国家药品监督管理局通过优先审评审批程序附条件批准铂生卓越生物科技（北京）有限公司申报的艾米迈托赛注射液（商品名：睿铂生）上市，用于治疗14岁以上消化道受累为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病，该产品也是国内首款获批上市的干细胞疗法。

据了解，移植物抗宿主病（aGVHD）是异基因造血干细胞移植术后主要并发症之，具体而言，GVHD是异基因造血干细胞移植后，来源于供者的淋巴细胞攻击受者组织发生的一类多器官综合征，可累及皮肤、胃肠道、肝、肺和黏膜表面等。GVHD 分 为 急 性 GVHD（aGVHD）、慢性 GVHD（cGVHD）和兼具有二者特征的重叠综合征，是异基因造血干细胞移植术后非复发性死亡的原因之一。防治 GVHD 对异基因造血干细胞移植成功、移植后长期生存及提高患者生活质量有重要意义。

艾米迈托赛是一款人脐带间充质干细胞（MSC）注射剂，一项多中心、随机、双盲、平行、安慰剂对照II期临床研究显示，在意向治疗分析（ITT）中，第28天时，MSC组和安慰剂组的总缓解率（ORR）为60%和50%（p=0.375）。MSC组2年时中重度慢性移植物抗宿主病（cGVHD）的累积发生率略低于对照组（13.8% vs. 39.8%，p=0.067）。MSC组与对照组的2年无失败生存率相似（52.5% vs. 44.4%，p=0.43）。在符合方案集（PP）分析中，第28天时，MSC组的ORR显著高于对照组（71.9% vs. 46.7%，p=0.043）。在伴有肠道受累的患者中，第28天时MSC组的ORR显著高于对照组（66.7% vs. 33.3%，p=0.031）。两组间不良事件的发生率相似。该研究结果显示，艾米迈托赛在中位2周时显示出了逐渐的治疗效果。在传统二线药物中添加MSC，尤其是那些伴有肠道受累的患者，可能会从中获益。

近年来，细胞治疗产品已成为全球医药发展的前沿和热点。据国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）统计数据显示，在干细胞药物领域，间充质干细胞新药申报的数量近几年增长迅速，研发进展不断加速。从2018年至2024年7月底，共有111个间充质干细胞新药的临床研究（IND）申请获得受理，其中83个项目获得IND批准，60个项目已进入临床试验阶段。