国内首个，信念医药针对血友病B的基因治疗药物申报上市
7月24日，信念医药宣布国家药品监督管理局（NMPA）已正式受理BBM-H901注射液用于治疗血友病B成年患者的新药上市申请（NDA）。
BBM-H901注射液由信念医药自主研发和生产，以静脉给药的方式将人凝血因子IX基因导入血友病B患者体内持续表达，提高并长期维持患者的凝血因子水平，用于预防血友病B成年患者出血。
BBM-H901在研究者发起的临床研究（IIT）中的数据已先后发表于《柳叶刀-血液病学》和《新英格兰医学杂志》，近日举行的2024国际血栓与止血学会（ISTH）大会上公布了10例受试者在BBM-H901注射液输注后，长期随访3.0-4.5年的安全性及疗效数据。
资料显示，该研究由中国医学科学院血液病医院发起，是一项单中心、单臂、探索性研究，旨在评估单次静脉输注BBM-H901注射液在中国B型血友病患者（FIX≤2%，年龄≥18岁）中的安全性和有效性。2019年10月至2021年1月，10例受试者成功入组并且完成BBM-H901注射液（5E12 vg/kg）的单次输注治疗。
结果显示，10例受试者随访3.0-4.5年，中位时间为176周（153-235周）。所有受试者最后一次随访FIX活性的平均值（±SD）为43.17 (±26.91) %（一期法Actin-FSL）。在接受BBM-H901注射液治疗后，各时间点平均FIX活性＞30%（一期法Actin-FSL）；长期随访3.0-4.5年期间，9例受试者FIX持续稳定较高表达，未发生出血事件，年化出血率（ABR）为0，且完全停止了外源性FIX产品的替代治疗。同时，研究期间，无死亡、无严重不良事件、无血栓栓塞事件、无FⅨ抑制物阳性的不良事件发生，长期随访期间无转氨酶异常的不良事件发生。
信念医药官网信息显示，2022年，BBM-H901注射液被国家药监局药品审评中心纳入“突破性治疗品种”名单。此次递交上市申请，该药是国内首个递交新药上市申请的AAV基因治疗药物，有望成为中国首个获批上市的适用于血友病B的重组腺相关病毒（AAV）的基因疗法。
