本导基因慢病毒载体地贫基因疗法获批IND
1月3日，国家药品监督管理局官网显示，上海本导基因技术有限公司（以下简称：本导基因）的BD211注射液临床试验申请已获得默示许可，用于输血依赖型β-地中海贫血的治疗。
β-地中海贫血是一种β珠蛋白基因突变引起的遗传性血液疾病。世界范围内约1.5%的人口携带β地贫基因，每年约有6-7万例重型β地贫患儿出生。在我国有约30万需长期接受输血祛铁治疗的中重型患者。长期以来，地贫缺少一种一次治疗、终身受用的疗法。近年来，基因治疗的发展为β-地贫患者带来了希望。β-地中海贫血的基因治疗主要有两种策略：一是基因编辑，通过CRISPR激活γ珠蛋白表达；二是基因补偿，通过向自体造血干细胞中导入功能正常的β珠蛋白基因来增加正常血红蛋白的合成。基因补偿策略从原理上更加接近人体的正常生理状况，在某些情况下具有独特的优势，如将来有生育计划的女性患者。目前，基于上述两种策略的地贫基因治疗药物均在国外获批上市，进入了商业化阶段。
资料显示，本导基因专注于体内基因编辑治疗，致力于眼科、神经系统、造血系统、病毒感染以及肿瘤等多领域的难治性疾病药物开发，目前拥有VLP mRNA递送平台（BD-VLP）和下一代慢病毒载体平台（BDlenti），基于两大核心递送技术本导基因已布局多条管线。
BD211是一款基于本导基因下一代慢病毒载体平台BDlenti开发的基因修饰自体造血干细胞药物，属于基因补偿治疗产品。据悉，BD211引入了专利性绝缘子设计，可降低慢病毒载体的整合突变风险，同时对β珠蛋白基因表达序列进行了优化，通过基因补偿将患者的血红蛋白修复至健康人的生理状态。在2021年联合解放军联勤保障部队第九二〇医院开展的一项IIT研究显示，两例接受BD211治疗的β0/β0重症地贫患者经过长达两年的随访，初步证明了其安全性和有效性。2023年9月，本导基因与上海交通大学医学院附属瑞金医院转化医学国家科学中心合作开展了BD211基因治疗地贫的IIT研究，首例患者经过治疗后已顺利出院。
此外，本导基因的另一核心管线——BD111眼用注射液已于今年4月获批IND，用于接受标准治疗后复发的Ⅰ型单纯疱疹病毒性基质型角膜炎。
