一款国产A型血友病新药获批

8月31日（昨日），正大天晴宣布，其注射用重组人凝血因子VIII（商品名：安恒吉）被批准用于12岁及以上血友病A患者（先天性凝血因子VIII缺乏）出血的预防。

甲型血友病又称抗血友病球蛋白缺乏症或第VIII因子缺乏症，它是凝血因子VIII编码基因突变导致的一种凝血功能障碍性遗传病。血友病患者常在儿童期起病，关节反复出血会造成关节活动障碍，最终导致残疾。甲型血友病目前无法根治，凝血因子VIII替代疗法被认为是最有效的治疗方式。由于传统人血浆来源的凝血因子VIII存在携带病毒等风险，基因重组人凝血因子VIII的应用日益普及。

根据正大天晴方面介绍，此次安恒吉的获批基于一项多中心、开放、非对照预防治疗的关键性临床试验。研究结果显示，81例既往接受过人凝血因子VIII治疗的重度血友病A患者（≥12岁）接受本品预防治疗治疗期间，48例患者未发生出血事件，33例患者发生72次新发出血事件，其中56次的出血事件可通过1次或2次输注止血。在可评价的69次新发出血事件中，13次疗效评价为极好，45次疗效评价为良好。

工艺方面，安恒吉采用人源细胞HEK293进行生产，不会引起非人源蛋白造成的超敏反应。重组人凝血因子VIII结构复杂且不稳定，在制备过程中极易变性、聚合或者降解，从而失去生物学功能，安恒吉的制备工艺及制剂处方则避免了此类情况发生。

据悉，截止目前，国内已上市的凝血因子VIII厂家主要有上海莱士、华兰生物、绿十字、山东泰邦、上海新兴医药等，均为第一代血源凝血因子VIII，进口产品有百特的百因止、拜耳的拜科奇、辉瑞的任捷等，主要为重组人凝血因子VIII（二代），2020年12月，诺和诺德注射用第三代重组人凝血因子VIII在中国获批。2021年7月，首个国产重组凝血因子Ⅷ产品即神州细胞的SCT800获批上市。