用于发作性睡病，盐酸替洛利生片获批上市

近日，国家药监局正式批准了盐酸替洛利生片(商品名：铧可思)用于治疗发作性睡病(Narcolepsy)成人患者的日间过度嗜睡(EDS)或猝倒，成为国内唯一一个获批发作性睡病适应症，且是唯一的非精神管控药品。

发作性睡病(Narcolepsy)是全球公认的罕见病，是一种罕见的睡眠/觉醒障碍疾病，通常被认为是终身性疾病，临床上以日间过度嗜睡(excessive daytime sleepiness，EDS)、猝倒(cataplexy)、入睡前幻觉、睡眠瘫痪和夜间睡眠紊乱为主要特征，对患者的生活质量、工作或学习能力、以及身心健康往往造成严重的影响。

根据《中国发作性睡病患者疾病经济负担与生命质量研究》，我国超过一半的发作性睡病患者存在误诊经历，通常被误诊为精神或心理障碍，多数患者为了确诊疾病曾辗转去多家医院就诊，成人患者平均确诊时长为2.98年，儿童/青少年患者平均确诊时长为0.7年，儿童/青少年患者平均确诊时长低于成人患者，也提示我国发作性睡病的诊断水平在不断提升。同时，发作性睡病患者普遍有很高的治疗需求，在满分为10分的评估中，儿童患者/家属的评分平均为9.3分，成人患者评分为7.7分。然而大部分接受现有药物治疗的患者对治疗的满意程度都不高，且存在药物治疗可持续性的困扰。

目前在我国上市的常用药物均无发作性睡病适应症，且多数为一类精神管控药品，处方管理严格，患者用药极其不方便，极大降低了药物可及性。

据了解，替洛利生作为一种选择性组胺H3受体反向激动剂，其此前已在多项研究中显示出显着的疗效和可靠的安全性，替洛利生的第一项关键性研究（Harmony I）纳入了94例患者，结果提示替洛利生相较于安慰剂组对日间过度嗜睡（EDS）的疗效显著优于安慰剂。同时，替洛利生组猝倒发作频率与安慰剂组相比显着降低（分别为-65%和-10%；p=0.034）。在一项关键性研究中，共纳入了105例患者，结果显示替洛利生组针对猝倒症状的疗效结果显着优于安慰剂组(p<0.0001)，从基线到治疗结束，降低了64%。

目前，替洛利生还分别获得欧洲药品管理局(EMA)和美国FDA授予的孤儿药认定，且被FDA认定为突破性治疗药物。