用于小胖威利综合征，金赛药业重组人生长激素新适应症获批

近日，长春高新发布公告称，其控股子公司金赛药业申报的重组人生长激素注射液新适应症(包括Prader-Willi综合征)上市申请已获得国家药监局德正式批准(受理号：CXSS2101036、CXSS2101037、CXSS2101038、CXSS2101039)，用于因Prader-Willi综合征（PWS）所引起的儿童生长障碍”，这也是国内生长激素产品首次获批Prader-Willi综合征(PWS)适应症。

PWS又称肌张力低下-智能障碍-性腺发育滞后-肥胖综合征，俗称小胖威利综合征，页常常被称之为“吃不饱的天使”，该病是一种先天性的罕见基因缺陷病，源于15号染色体异常。该缺陷基因可导致丘脑的功能障碍和发育延迟，患儿在新生儿期喂养困难、肌张力低下、生长缓慢，2岁左右开始无节制饮食，进食后没有饱腹感，因此导致体重持续增加及严重肥胖，同时生长激素和促性腺激素的缺乏进一步促进肥胖和并发糖尿病、高血脂、高血压等代谢综合征，未经治疗的孩子多表现有严重肥胖、智力低下、行为异常、身材矮小、性腺发育滞后及特征性外貌等。据国际流行病学数据统计，PWS的发病率在1/10,000到1/30,000之间，以此推算，我国小胖威利综合征患儿或多达10万，但目前在小胖威利关爱中心登记在册加上各地区医院统计数据，确诊的患者只有几千人。

在此次获得此次PWS德新适应症后，金赛药业重组人生长激素注射液适应症已扩展至10个，此前其已获批包括用于因内源性生长激素缺乏所引起的儿童生长缓慢、因Noonan综合征所引起的儿童身材矮小、因SHOX基因缺陷所引起的儿童身材矮小或生长障碍、因软骨发育不全所引起的儿童身材矮小、性腺发育不全(特纳综合征)所致女孩的生长障碍、接受营养支持的成人短肠综合征等多个适应症。