全球首个SMA一次性基因疗法被国家药监局拟纳入突破性疗法
来源：医谷网
昨日（7月4日），据国家药监局药审中心官网显示，诺华基因疗法OAV101注射液（商品名：Zolgensma）拟纳入突破性疗法并开始公示，用于治疗嵴髓性肌萎缩症（SMA）。
截止目前，国内尚未有适用于SMA患者的基因治疗药物获批上市，2019年5月，Zolgensma获得美国FDA批准上市，用于治疗2岁以下脊髓性肌萎缩症患者，该疗法通过scAAV9载体经静脉输注将正常SMN1基因导入患者体内，产生正常的SMN1蛋白，从而改善运动神经元等受累细胞的功能。Zolgensma为全球首个SMA一次性基因疗法，定价212.5万美元（折合人民币超1300万），也被称为“史上最贵药物”。今年1月，Zolgensma在中国递交的临床试验申请已获得临床试验默示许可。
现阶段，国内获批用于SMA的疗法是来自渤健的Spinraza（诺西那生钠注射液）以及罗氏的Evrysdi（中文商品名：艾满欣），诺西那生钠注射液是一种反义寡核苷酸（ASO）药物，2019年2月获得国家药监局批准，用于治疗5q嵴髓性肌萎缩症（约占所有SMA病例的95%），并通过谈判的方式以90%的降价幅度被纳入国家医保目录，最新医保支付价为33000/支。
Evrysdi是一款口服小分子药物，于2021年6月获国家药监局批准上市，用于治疗2月龄及以上患者的SMA患者，日前，山东省药械集中采购平台发布的一项公告显示，Evrysdi主动申请降价，调整后价格为每瓶1.45万元，其此前国内定价为6.38万元（60mg/瓶），这被业界视为Evrysdi将为参与接下来的医保谈判做前期准备。
