共同开发视网膜疾病mRNA新药，纽福斯和艾博生物达成合作

日前，眼科基因治疗公司纽福斯宣布与艾博生物达成战略合作伙伴关系，共同开展脂质纳米粒（LNP）递送mRNA治疗视网膜疾病的新药研发项目。

目前，纽福斯拥有包含针对遗传性视神经萎缩、视神经损伤疾病、血管性视网膜病变等多种眼科疾病的10余个在研项目，从眼科罕见病逐步扩展到眼科常见病。纽福斯的核心产品NR082（rAAV2-ND4，NFS-01）是中国首个获得临床试验许可的眼科体内基因治疗药物。NR082以重组腺相关病毒（rAAV）为载体，将正确的 ND4 基因通过玻璃体腔注射入患者受损的视神经节细胞，修复线粒体生物呼吸链，使视神经节细胞恢复活力，从而修复患者视力。在国内，该药的1/2/3期临床试验在今年6月完成首例患者入组给药，同时其用于治疗ND4突变引发的Leber’s遗传性视神经病变（LHON）已于2020年9月获得美国FDA授予的孤儿药称号。纽福斯的其他管线还包括ND1介导的LHON（公司第二款美国FDA授予ODD称号新药）、常染色体显性视神经萎缩、视神经保护、血管性视网膜病变等临床前候选药物。

艾博生物则专注于信使核糖核酸（mRNA）药物研发，基于其具有自主知识产权的mRNA和纳米递送技术平台，目前建立了丰富的产品管线，涵盖传染病防治和肿瘤免疫等领域。2020年6月，艾博生物联合军事科学院军事医学研究院、沃森生物共同研制的新型冠状病毒mRNA疫苗，正式通过国家药品监督管理局临床试验批准，成为国内首个获批开展临床试验的mRNA疫苗。目前该疫苗处于临床III期阶段。艾博生物已于2021年11月获得新冠mRNA疫苗《药品生产许可证》。

此次纽福斯与艾博生物的合作旨在结合纽福斯对眼部疾病的理解、基因治疗产品研发技术平台及优势，以及艾博生物具有自主知识产权的mRNA和LNP递送技术优势，共同开发mRNA新药，探索视网膜疾病的全新治疗手段。