中因科技眼科基因治疗产品获FDA孤儿药认定
近日，中因科技宣布，美国食品和药品监督管理局（FDA）已授予其眼科基因治疗产品ZVS203e-1孤儿药资格认定（ODD）。这也是该公司获得的第二个FDA授予的孤儿药资格认定。
ZVS203e-1是一款用于治疗视网膜色素变性（RP）的基因编辑治疗产品。RP是一种以感光细胞和色素上皮细胞进行性、选择性丧失为特点的进展性单基因致盲眼病，中国人群患病率为1/1000。RP临床表现最初是夜盲，大多数患者儿童期或青少年期发病，随着病情进展，视野逐渐缩小伴中心视力逐渐下降，患者于20-65岁之间即发展为法定盲人。目前已知，近80个基因的突变与RP发病相关，RHO（Rhodopsin，视紫红质）基因是最为常见的常染色体显性遗传RP（adRP）致病基因，占adRP的25-30%。ZVS203e-1注射液拟针对RHO基因特定位点进行编辑治疗，此适应症目前尚无任何有效疗法。
基因编辑治疗药物ZVS203e主要是将RHO基因中的突变位点修复，使其恢复表达正常的RHO基因产物，进而恢复视网膜细胞正常功能，最终达到恢复患者视力的目的。目前此项目正处于临床前研发阶段。
值得一提的是，此前该公司的另一款产品——用于突变导致的结晶样视网膜变性(Bietti crystalline corneoretinal dystrophy，BCD)的治疗的基因产品ZVS101e已获得FDA的孤儿药认定。目前已知，80-90%的BCD患者是由CYP4V2基因突变所致，基因替代治疗药物ZVS101e主要是使用rAAV病毒将正常的CYP4V2基因拷贝携带到患者视网膜细胞中，补充视网膜细胞中正常CYP4V2基因的表达量，恢复视网膜细胞功能，以达到治疗的目的。目前此项目的临床前研发阶段已经完成，与宜明(北京)细胞生物科技有限公司进行战略合作，进行工艺开发和符合药品法规生产，已经进入Pre-IND阶段。
