Allogene同种异体CAR-T疗法获孤儿药资格认认定

当地时间4月27日，细胞疗法领先企业Allogene Therapeutics宣布，FDA已授予其BCMA CAR-T疗法ALLO-605孤儿药资格认定，用于治疗多发性骨髓瘤（MM）。

 ALLO-605是Allogene开发的首款TurboCAR-T细胞疗法，TurboCAR技术是一种基于可编程细胞因子信号的下一代专有平台技术，旨在控制T细胞衰竭，提高T细胞功能和效力。临床前研究结果表明，ALLO-605在骨髓瘤动物模型中显示出增强的细胞因子分泌、多功能性、体外连续杀伤活性以及肿瘤根除作用。2021第二季度，美FDA授予ALLO-605快速通道资格。目前评估ALLO-605的1期临床研究正在进行中。

 除了ALLO-605，目前Allogene 还有多款同种异体CAR-T细胞管线在研，包括BCMA CAR-T产品ALLO- 715，用于治疗MM和其他BCMA阳性癌症的潜在疗法。2019年6月4日，Allogene宣布FDA已批准ALLO-715的新药研究申请（IND），以启动联合CD52抗体ALLO-647针对复发/难治性多发性骨髓瘤的临床试验。2020年12月，ALLO- 715获得FDA批准另一项IND申请，与γ分泌酶抑制剂(GSI) Nirogacestat联合，用于复发或难治性多发性骨髓瘤患者（R/R MM）。

同时，今年3月，FDA授予Allogene创新疗法ALLO-316快速通道资格，这也是该公司首款用于治疗实体肿瘤的临床候选AlloCAR T疗法，有望治疗晚期或转移性的肾透明细胞癌。ALLO-316靶向CD70，CD70在肾细胞癌上高度表达，在其它健康组织上的表达有限。Allogene同时指出，考虑到CD70同时还在其它不同癌症类型中选择性表达，ALLO-316还有望适用于多种癌症类型。目前，ALLO-316正处于1期临床试验中。