睿健医药国内首个帕金森领域多能干细胞衍生药物IND获受理
近日，武汉睿健医药科技有限公司（以下简称睿健医药）宣布，其帕金森研发管线NouvNeu001的临床试验（IND）申请已获得国家药监局受理，这也是国内首家在帕金森领域多能干细胞衍生药物临床试验申请获得受理的生物医药企业。
据睿健医药方面表示，NouvNeu001通过公司建立的诱导多能干细胞（iPSC）产品开发平台，将诱导多能干细胞作为“种子”，培养获得健康的多巴胺神经前体细胞，这类前体细胞除了能够分泌多巴胺这类递质之外，还可进一步分泌多种蛋白及小核酸来改善帕金森病灶，为移植到脑部的细胞发挥作用提供良好的“土壤”环境，然后将之植入病灶部位，以此来弥补多巴胺能神经元的不足。临床前数据显示，NouvNeu001 移植入体内后可高效转化为成熟多巴胺能神经元，分泌多巴胺递质，并与体内原有神经元形成神经连接，产生综合性的治疗功能，改善帕金森症状。
同时，从已完成的药理药效试验和安全性试验结果来看，使用NouvNeu001的各类试验动物在给药四周后，不仅行为学功能得到了极大恢复，而且其多项生理生化指标也得到了显著提升。相比之下，全球范围内同类药物针对帕金森病症则最短需要在给药十二周后才能起效。
帕金森病是一种最为常见的神经退行性运动障碍疾病，该疾病是由大脑中神经细胞损伤引起，导致多巴胺（一种参与例如记忆或运动等过程的神经递质）水平降低，临床症状通常开始表现为一只手的震颤，其他症状包括僵硬、痉挛和运动障碍（面部、手臂、腿或躯干的不自主、不稳定、扭体样状态），有统计数据显示，目前国内帕金森病患者已超三百万人，其中，65岁以上人群患病率为1.7%；预计到2030年，患病人数将达到500万人，几乎占到全球患病人数的一半。
在帕金森的临床治疗上，常见于左旋多巴类的多巴胺替代物用于缓解症状，但其作用会随着疾病的进展而减弱，目前尚无可以改善病情的有效治疗手段获批，而细胞与基因疗法旨在通过针对疾病根源，实现超越对症治疗的目标。
2021年6月，拜耳宣布其全资下属的临床试验阶段生物制药公司BlueRock在开放标签I期临床研究中成功完成对一名帕金森病患者的给药，这也是其由多能干细胞产生的多巴胺能神经元DA01的首剂给药，据了解，BlueRock使用真正的多巴胺能神经元，旨在重新支配人脑受影响的区域并逆转退化过程，从而实现恢复运动功能的可能。
同期，拜耳旗下全资下属临床试验阶段的腺相关病毒（AVV）基因治疗公司AskBio也宣布在推进一项基因疗法项目，旨在提供针对帕金森病的先进治疗方法，AskBio的方法由AAV组成，该AAV将人胶质细胞源性神经营养因子（GDNF）基因递送至壳核内的神经元，从而让受帕金森病影响的大脑区域表达和分泌GDNF蛋白，使用AAV-GDNF进行的长期实验表明：在啮齿类动物和非人灵长类动物模型中，GDNF的持续表达可以促进中脑神经元的再生以及运动功能的显著恢复。
