天泽云泰基因疗法药物获临床试验默示许可，治疗血友病B
近日，据国家药监局药审中心官网显示，位于张江科学城的上海天泽云泰生物医药有限公司（以下简称“天泽云泰”）自主研发的首个基因替代疗法药物VGB-R04注射液正式获得NMPA临床试验默示许可，适应症为先天性凝血因子FIX缺乏引起的血友病B。
血友病是一类X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病，可分为血友病A及B两种亚型。前者为凝血因子VIII（FVIII）缺乏，后者为凝血因子IX（FIX）缺乏，均由相应凝血因子的基因突变引起。
VGB-R04注射液经静脉注射后，通过AAV衣壳蛋白介导的肝脏细胞转导，将表达盒递送至细胞核。VGB-R04表达盒以游离DNA的形式存在，在肝脏细胞中表达凝血因子Ⅸ高活性天然变体（hFIX Padua）蛋白。肝脏表达并分泌入血的hFIX Padua蛋白替代缺失的先天性凝血因子IX发挥作用，从而纠正血友病B患者的凝血障碍。
另悉，中国医学科学院血液病医院进行中的“评价VGB-R04在成人血友病B患者中安全性、耐受性的临床研究”正在患者招募中。该研究已入组首例受试者，截至目前，该受试者接受治疗后血浆FIX活性水平持续提升，随访安全性良好。
此前，VGB-R04已于2021年12月获得美国FDA的孤儿药认定（ODD），这是首个中国自主研发用于血友病B的体内基因治疗产品获得该认定。
天泽云泰成立于2020年3月，致力于将前沿的基因及细胞治疗技术，转化为临床可及的治疗方法，其拥有具有自主知识产权的ViVec AAV载体筛选平台、ViLNP 非病毒纳米递送技术平台、ViCas CRISPR基因编辑平台和ViHiYi AAV高产技术平台，通过基因替代、基因调控和基因编辑等策略，开发治疗中枢神经系统疾病、代谢及血液系统疾病、眼科疾病以及肿瘤等领域的创新基因治疗药物，拥有包括多个潜在First-in-class产品的多元化管线。目前在张江科学城和临港新片区分别建成面积2500平米的基因治疗研发运营中心以及3000平米的基因治疗中试生产车间，另有GMP商业化生产车间正在规划建设中。
