2021年，全球RNAi药卖了超42亿元
近年来RNAi技术已成为市场大热的研究方向之一。RNAi疗法通过靶向先前被认为不可成药的特定致病基因来治疗疾病，与其他疗法相比具有更多的优势，如更广泛的可成药靶点、能实现精准及个性化治疗、安全性高、开发成功率更高、制造成本相对较低等优势。
目前，全球已上市4款RNAi药物，分别是Onpattro(patisiran)、Givlaari(givosiran)、Oxlumo(lumasiran)、Leqvio (Inclisiran)，前三款均由Alnylam公司研制，后一款最初由Alnylam 开发，之后诺华获得了开发、生产和商业化的全球权利。近日，两家公司的2021年年报发布，相应的RNAi药物销售额也随之出炉。
Alnylam：3款药卖了42亿元
凭借着多年对RNA干扰药物研发的坚持，Alnylam目前已是该领域的龙头企业。2021年，3款RNAi药物合计带来营收6.62亿美元（约合人民币42.13亿元）。
Onpattro于2019年3月获批，是全球首款获得FDA批准的RNAi疗法，用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病。Onpattro在2021年第四季度实现净收入1.39亿美元，全年为4.75亿美元，增长55%。截止2021年末，全球超过2050名患者接受了Onpattro治疗。
Givlaari于2019年11月获批，用于治疗急性肝卟啉症。2021年第四季度实现净收入4100万美元，全年为1.28亿美元，增幅达到132%。截止20212021年末，全球超过350名患者接受了Givlaari治疗。
Oxlumo于2020年11月获批，用于治疗原发性高草酸尿症，也是FDA批准的首个治疗罕见代谢紊乱的药物。Oxlumo在2021年第四季度实现了净收入1900万美元，全年为6000万美元。截止2021年末，全球超过140名患者接受了Oxlumo治疗。
此外值得一提的是，基于此前Alnylam与诺华达成的协议，2021年末Leqvio的获批触发了诺华向Alnylam支付2500万美元的里程碑付款。今年1月，诺华与Alnylam达成为期三年的合作协议，双方将利用Alnylam专有的肝靶向siRNA技术开发促进功能性肝细胞再生的靶向疗法，为肝衰竭患者提供移植的替代方案。
诺华：Leqvio增长潜力巨大
诺华2021年在新药批准方面最值得关注事件之一便是siRNA降血脂新药Leqvio终于被FDA批准上市，也成为了全球第一个也是唯一一个小干扰RNA（siRNA）降胆固醇（LDL-C）疗法。Leqvio通过皮下注射给药，在初始治疗后3个月使用第二针，之后每年两针即可持续有效降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL- C）。
2021年，Leqvio的销售收入为1200万美元（约合人民币7637.4万元）。作为降脂领域的重大突破，Leqvio在生产成本和价格竞争上相较于赛诺菲/再生元的Praluent（阿利西尤单抗）和安进的Repatha（依洛尤单抗）更有优势，市场表现值得期待。
据统计，目前全球RNAi临床试验数量已由2013年的14项增至2021年7月的超过50项，其中Alnylam的治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（hATTR-PN）的RNAi药物Vutrisiran被认为有望在今年获批。在此前的III临床试验（HELIOS-A）结果中，Vutrisiran达到主要终点和所有次要终点，并表现出良好的安全性。2020年5月Vutrisiran已在美国和欧盟获孤儿药认定，并获FDA快速通道资格认定，预计将于今年4月14日完成审批，另据EvaluateVantage预计，Vutrisiran在2026年的销售额可能达到18亿美元。
国内，RNA疗法第一股圣诺医药的核心产品STP705一项I期临床试验已于美国启动，以评估小干扰核糖核酸(siRNA)候选药物STP707通过静脉全身给药治疗多种实体瘤的效果。目前已有两名患者接受了治疗。
