饶毅，创办了一家做基因治疗的公司
近日，科学技术部政务服务平台官网发布的中国人类遗传资源行政许可事项2022年第1批审批结果显示：一项名为“腺相关病毒（AAV）载体表达人凝血因子VIII基因治疗技术治疗血友病A的临床探索”的AAV基因疗法临床试验通过审评，试验在中国医学科学院血液病医院开展，由苏州华毅乐健生物科技有限公司申办（以下简称华毅乐健）。
据了解，华毅乐健成立于2019年，专注于基因治疗产品研发及产业化，公司的技术平台着眼于基因治疗领域中最难攻克之一的肝脏疾病治疗，相关数据显示，目前华毅乐健在研新药管线布局包括2个血液病项目（计划2022年下半年递交中国的IND新药临床试验申请）、1个免疫治疗项目、2个神经代谢项目和1个神经系统项目，其它多条研发管线也正向临床试验稳步推进，并已在苏州Biobay三期启动建设了8600平米的GMP生产基地，助力基因治疗产品的研发。
值得一提的是，医谷通过企查查查询显示，华毅乐健的创始人为国内著名科学家、现任首都医科大学校长饶毅，其是华毅乐健的实际控制人加最终受益人，北京原基华毅生物科技有限公司为华毅乐健的控股股东，一年前，华毅乐健已完成8000万元pre-A轮融资，领投方是光大控股，跟投方包括腾讯、高榕资本等。
华毅乐健为何一开始要选择从肝脏疾病治疗入手？华毅乐健首席运营官吴凤岚曾接受媒体采访时表示，华毅乐健的很多研发中坚力量都来自于各恒瑞、信达、阿斯利康、罗氏等药企，所以华毅乐健的技术完全有能力去解决更困难的问题，比如血友病A，这也是肝脏靶向中最困难的项目之一。
据悉，血友病是一种罕见的遗传性出血性疾病，由于几种凝血因子中的一种缺乏，导致血液需要很长时间才能凝结，血友病A的发病率约为血友病B的4倍，其特征是编码凝血因子VIII的基因出现突变，导致凝血功能缺陷，增加出血风险，目前治疗血友病A的标准方法是反复静脉输注血浆源性或重组凝血因子VIII来控制和预防出血，但这类疗法不能改善患者的关节疾病，也不会降低死亡风险，血友病患者对创新疗法有很大的需求。
如果说华毅乐健对于血友病A的基因疗法探索还处于起步阶段，跨国企业们则走得相对更远，比如罗氏和BioMarin。
日前，罗氏旗下的Spark Therapeutics公司公布了其在研基因疗法SPK-8011在治疗血友病A的Ⅰ/Ⅱ期临床试验结果，数据表明，SPK-8011可实现A型血友病患者FVIII的持续表达，并使患者的出血风险降低了90%以上，首次证明了A型血友病患者接受基因治疗后凝血因子Ⅷ能够长期稳定表达。
SPK-8011是一种使用AAV-LK03衣壳的新型腺相关病毒（AAV）载体，携带一个由肝脏特异性启动子控制的经密码子优化的人凝血因子VIII转基因，此前，美国FDA已经授予这款在研疗法孤儿药资格和突破性疗法认定。
全球性生物技术公司BioMarin的血友病A基因疗法Roctavian则已向欧洲EMA提交了上市申请，Roctavian可通过单次静脉注射给药，经过修饰无害的腺相关病毒，将较短但有效的F8副本（该基因提供了制备FVIII的基因）递送至肝脏细胞，优势在于患者可能只需要接受一次治疗，肝细胞就可以持续表达FVIII，从而不再需要长期接受预防性凝血因子注射。
此前，Roctavian在欧洲已被指定为孤儿药和优先药物，在美国也被指定为孤儿药、突破性疗法和再生医学高级疗法。
另值得注意的是，在国内，基因治疗公司信念医药全资子公司上海信致医药科技有限公司自主研发的BBM-H901注射液于2021年8月获得国家药监局的药物临床试验批准，这是国内首个获批进入注册临床试验的血友病AAV基因治疗药物，也是国内第一个全身给药的罕见病基因疗法，不过，BBM-H901是用于治疗B型血友病。
