南京企业推动通用型细胞治疗产品商业化，基因编辑技术助推国内生物公司打造价格亲民CAR-T
120万元一剂的自体CAR-T细胞抗癌神药引起社会广泛关注。那么，如何大幅降低这种被誉为最有可能治愈癌症的医疗技术成本自然成焦点。人们把希望寄托于可以成为“货架药物”的通用型异体CAR-T细胞药物的诞生。
日前，南京金斯瑞生物科技公司与南京北恒生物就细胞治疗及基因治疗领域关键原材料的开发与生产达成合作。金斯瑞将为北恒生物自主开发的通用型细胞治疗产品CTA101提供匹配其临床研究与申报要求的基因编辑关键试剂原料sgRNA、定制化的质控检测和专业的服务支持，以加快其商业化进程。
CTA101是北恒生物第一代通用CAR-T技术平台开发的基于CRISPR/Cas9基因编辑方案制备、“现货供应型”、抗CD19/CD22的双靶点通用CAR-T细胞疗法，可用于治疗复发/难治B细胞急性淋巴细胞白血病。此前，CTA101已向CDE递交了IND申请，有望成为国内“first in class”的通用型细胞治疗产品。
CAR-T 细胞疗法的全称是嵌合抗原受体 T 细胞免疫疗法，现已成为生物医药领域最具潜力的发展方向之一。然而，自体CAR-T细胞产品极具“个性化”，以患者自体细胞改造，只能用于其自身疾病的治疗，而无法应用于他人；且作为一种“活药物”，与其它传统药物相比，制备流程复杂，质量控制环节众多，储存和运输要求十分严苛，导致其成本居高不下。
如何降低CAR-T细胞疗法的价格，让更多患者收益？异体通用型CAR-T技术应运而生。相较于自体CAR-T细胞只能适用于这一个患者，通用型CAR-T细胞可通过获取同种异体的T细胞，同时删除可能引起移植物抗宿主病（GvHD）的基因，从而使规模生产CAR-T细胞治疗产品现货成为可能，为自体CAR-T产品制备周期长，产品一致性难以保证、治疗费用高的临床应用痛点带来新突破。
因此，在通用型CAR-T细胞制备过程中，CRISPR基因编辑技术是重要步骤，而基因编辑试剂则作为关键原料，对产品质量与疗效至关重要。
依托20年化学合成核酸原料的丰富经验，金斯瑞将在本次战略合作中，集中专业的研发与生产团队资源，更高效的为北恒生物的项目提供全方位的支持，以高标准的基因编辑试剂原料为下游高品质的细胞治疗产品保驾护航。同时，双方将在基因细胞治疗领域关键原材料行业标准制定等领域开展全方位合作，为加速通用型细胞免疫治疗产品商业化并造福肿瘤患者贡献智慧与力量。
作为一家全力布局GCT全产业链的生物科技公司，金斯瑞集团在自身CAR-T业务取得不断突破的同时，通过其CRO、CDMO业务平台持续为行业伙伴提供服务。此前，金斯瑞旗下CDMO 业务板块蓬勃生物已与苏州方德门达新药开发有限公司就其即用型CAR-T项目达成战略合作，蓬勃生物将提供ThisCART项目的质粒与病毒载体CMC开发、临床试验用样品和未来的商业化生产等服务，以加速此款国际首创的即用型ThisCART细胞药物的研发进程，为患者带来新的治疗手段。
