临床试验药物品种前10位靶点，中国新药注册临床试验现状年度报告（2020）

2021年11月10日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）发布了《中国新药注册临床试验现状年度报告（2020年）》，首次对中国新药注册临床试验现状进行了全面汇总分析，旨在全面掌握中国新药注册临床试验进展，加强药品监管能力建设。

本报告根据2020年度登记的药物临床试验信息，从申办者类型、药物类型、试验品种、适应症、试验分期、特殊人群试验、临床试验的组长单位、启动耗时和完成情况等角度对临床试验的整体进展、主要特点、变化趋势、和突出问题等进行汇总、梳理和分析。

根据报告，化学药临床试验前10位品种基本为抗肿瘤药物，其中甲磺酸阿帕替尼片开展试验最多，为15项，其次分别为盐酸米托蒽醌脂质体注射液和氟唑帕利胶囊，均为10项。

生物制品开展临床试验的前10位品种主要为治疗用生物制品，其中重组人源化抗 PD-1 单克隆抗体注射液开展试验数量最多，为17项，其次分别为阿替利珠单抗注射液和帕博利珠单抗注射液，均为11项；预防用生物制品涉及2个品种，分别为新型冠状病毒灭活疫苗（Vero 细胞）和四价流感病毒裂解疫苗，分别开展10项和8项临床试验。

同时，从作用靶点来看，登记临床试验的药物品种的前 10 位靶点分别为 PD-1、CYP51A1、VEGFR、PD-L1 等，且品种数量分别多达 75 项、53项、50 项、43 项；前 10 位靶点中有 9 个靶点的药物适应症领域集中在同一适应症领域，其中 7 个靶点的药物品种的适应症超过 90%的占比集中在抗肿瘤领域。

临床试验数量最多的前10位靶点也主要集中在为PD-1、VEGFR 等，其中 PD-1、VEGFR、PD-L1 等靶点的品种开展的临床试验均超过 60 多项，PD-1 靶点的临床试验的数量将近 100项；另外，6 个靶点的药物临床试验中 I 期的占比均超过 40%，II 期临床试验在各靶点中的占比均不高，而 PD-1、VEGFR、PD-L1 等靶点的开展的临床试验 III 期均高达 20 项。

此外，2020 年度 605 项生物制品临床试验中共有 26 项（4.3%）细胞/基因治疗临床试验，共涉及 22 个品种（以受理号计），主要以 CD19 靶点为主，其次为干细胞品种，此外还包含 1 个基因治疗品种。

从2020 年登记的药物临床试验总体上看，我国目前在研药物靶点和适应症领域分布都较为集中，适应症主要集中在抗肿瘤、内分泌和心血管领域，肺癌适应症大部分为非小细胞癌，靶点集中度高，同质化竞争激烈。

附件：《中国新药注册临床试验现状年度报告（2020年）》