传奇生物CAR-T疗法遭FDA延迟审评
11月1日，传奇生物宣布，美国 FDA 已将CAR-T产品西达基奥仑赛(cilta-cel)的处方药使用者费用法案(PDUFA)目标行动日期由 2021年11月29日延迟至2022年2月28日。
西达基奥仑赛是传奇生物开发的BCMA靶向CAR-T产品，该疗法含有4-1BB共刺激结构域和两个BCMA靶向单域抗体，旨在增加其靶向癌细胞的综合能力，用于成人复发/难治性多发性骨髓瘤（MM）的治疗。2017年12月，传奇生物与强生旗下Janssen签订了独家全球许可和合作协议，以开发和商业化西达基奥仑赛。2018年该疗法获得中国国家药品监督管理局首个CAR-T临床试验申请（IND）批件和美国FDA的IND批准，2019年获得欧洲药品管理局优先药物认定（PRIME）资格及美国FDA授予的突破性疗法认定。
2020年12月，Janssen向美国FDA提交生物制剂许可申请(BLA)，该申请于2021年5月以优先审评获得受理，原定 PDUFA 时间为2021年11月29日，本次这项申请延长了3 个月。根据公告，延期原因与临床试验结果无关，并未要求提交新的临床数据，主要是FDA需要更多时间审查公司提交的更新信息。
公告表示，在2021年10月28日(纽约时间)获得延期的初步通知后，传奇生物和Janssen于2021年11月1日(纽约时间)与FDA会面。传奇生物首席执行官兼首席财务官 Ying Huang 博士表示，目前正在与Janssen和FDA密切合作，以促进对该疗法BLA进行有效和彻底的审查。
值得一提的是，目前除了美国之外，西达基奥仑赛的BLA在今年早些时候已经获得EMA受理，同时预计今年下半年在中国和日本递交新药上市申请。
目前，全球已有6款CAR-T产品上市，分别为诺华的Kymriah、吉利德的Yescarta与 Tecartus、百时美施贵宝的Breyanzi与Abecma以及药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液。其中与西达基奥仑赛同靶点的仅有Abecma，自今年8月上市以来，Abecma第三季度销售额已经达到7100万美元，前景可期。因此若后续审批顺利，西达基奥仑赛将成为全球第二款靶向BCMA的CAR-T细胞免疫疗法，与Abecma直接竞争。
