“全球最昂贵药物”部分临床试验被FDA叫停
近日，诺华宣布，美国FDA部分暂停了其用于脊髓性肌萎缩症（SMA）的天价基因治疗药物Zolgensma（AVXS-101）鞘内给药的临床试验（即直接注射到脊髓的鞘内给药方式），诺华旗下的AveXis与卫生监管部门和临床试验研究者沟通了一项小型临床前研究的结果，该研究中动物实验结果显示背根神经节 (DRG) 单核细胞炎症，有时伴有神经元细胞体变性或丢失，这可能会影响感知功能。
诺华方面表示，目前动物试验中观察到的DRG炎症临床意义尚不清晰，且之前的动物研究也并未发现这种情况，同时声称该临床试验暂停不影响已上市的Zolgensma或是其静脉给药(IV)的临床试验。
Zolgensma由诺华旗下AveXis公司开发（2018年4月，诺华以87亿美元收购AveXis获得了该基因疗法），其通过使用工程病毒将健康的遗传物质携带到人体细胞中，以替代导致疾病的有缺陷或突变的基因，为静脉注射给药，今年5月，Zolgensma获得美国FDA批准上市，用于治疗两个编码运动神经元生存蛋白（SMN）的SMN1等位基因上携带突变的2岁以下的脊髓性肌肉萎缩症（SMA）患者，为一次性疗法，定价为212.5万美元，折合人民币超过1460万元，被称为“全球最昂贵药物”，这也是FDA批准的用于治疗SMA的首个也是唯一一个基因疗法，同时诺华目前正在1/2期临床试验中评估对SMA2型患者鞘内给药的疗效。
然而在Zolgensma获批仅仅两个月后，AveXis主动通知FDA，该基因疗法存在部分数据人为操纵的问题，影响到在生物制剂许可证申请（BLA）中提交并经FDA审查的动物产品测试中某些数据的准确性，这些被操纵的数据来自一项动物实验，该实验比较了两种Zolgensma的版本，一种在第一阶段研究，另一种在第三阶段测试，被操纵的Zolgensma数据仅限于支持生产过程的“产品测试数据”。
FDA认为，这部分药品测试数据只是用来支持Zolgensma的开发和生产工艺，并不影响其在人体临床试验上的有效性和安全性结果，但不可否认的是用于产品开发和生产的动物模型测试数据完整性问题是一个很严肃的问题，FDA相关负责人表示，如果AveXs在Zolgensma获批前告知FDA此事，这将推迟其获批时间。
随后，诺华方面也表示，调查发现，有问题的数据是提交文件的一小部分，并且仅用于一项不再使用的测试流程。在调查过程中，没有发现产品存在安全性、疗效或质量方面的问题。该公司已经并将继续与FDA密切合作，按需更新提交的文件，并解决可能的问题，确保向监管机构以及服务的患者保持最高标准的透明度和诚信，Avexis公司也承诺将采取行动，防止在未来开发项目中发生类似事件。
诺华前3季度业绩报告显示，Zolgensma自2019年5月获批上市以来，销售额已达到1.75亿美元。
