蓝鸟生物全球首个基因疗法5年支付方案公布，定价或达210万美元！

日前，Bluebird Bio（蓝鸟生物）公布了旗下即将获批的LentiGlobin基因疗法的预期定价，药物价格或将高达210万美元。

LentiGlobin基因疗法用于治疗输血依赖性β地中海贫血 (TDT)，这是一种遗传性血液疾病，由β-球蛋白基因的突变引起，致使机体产生的红细胞失去原有功能，从而导致严重贫血。目前全世界大约有30万人患有TDT ，TDT患者需要定期输血以维持血红蛋白(Hb)的存活，然而长期输血会带来机体内铁超载的风险，导致多器官损伤和寿命缩短。

2018年12月3日，Bluebird发布了Lentiglobin治疗TDT的临床III期Northstar-2和Northstar-3的新数据，在这两项试验中，接受LentiGlobin治疗的患者都可以停止长期输血。

积极的三期试验数据及FDA、EMA授予的“优先”资格，Lentiglobin最终极有可能获得监管批准，Bluebird目前已经将其部分研发资源转向定价策略。该公司首席执行官Nick Leschly在接受《华尔街日报》采访时表示，到目前为止，预期的售价为210万美元，或许会更低。他强调了该药物的“内在价值”，包括生活质量和寿命的改善，“无论是略低于还是远低于210万美元，这两方面的改善需求都是我们要解决的问题。”

毫无疑问，210万美元的定价是非常高的，但一般来说，基因疗法的价格普遍较高，例如Spark Therapeutics用于治疗遗传性眼病的基因疗法Luxturna，每只眼睛的治疗费用约85万美元；诺华用于癌症治疗的CAR-T细胞产品Kymriah定价为47.5万美元；竞争性产品，吉利德的Yescarta售价为37.3万美元。

不过，在近日于旧金山举行的摩根大通医疗大会上，Bluebird向投资者概述了其一项支付计划，与此前一些公司提出的“按疗效付费”类似，每年向Bluebird支付的费用取决于LentiGlobin基因疗法的持续有效性，并且，Bluebird提出的支付计是持续五年的。

Leschly在演讲中强调，患者和保险公司需要重点看到LentiGlobin在减少输血需求和抵御并发症方面的价值，而不仅是产品价格，尽管治疗可能是昂贵的，但如果一切按计划进行，将使患者终身治愈。此外，Leschly表示还将会分担支付风险，愿意将LentiGlobin 80％的成本置于风险之中，以证明其治疗的价值。“我们致力于此，因为我们认为这很重要，承认我们在与所有利益相关者分享风险和价值。”

最后，Leschly指出，“付款期结束后无需支付任何费用。”这与医疗系统的负担能力有关。“不要考虑价格，要考虑一段时间内的总体情况，以及在考虑治疗的价值时如何考虑这一点。”

分析人士认为，此次Bluebird提出的分期付款提案“可能会扩大基因治疗的可及性，同时保留定价能力”。但该计划不利的一面是LentiGlobin的长期治疗有效性未知，因此在分期付款期间会有多少资金净流入并无法确定。

LentiGlobin有望今年在欧洲获得批准，2020年在美国获得批准。另外，在LentiGlobin的定价问题上，Leschly表示或将重新调整他们将产品推向市场的方式，这也将作为计划的一部分。

参考文献

《With Likely Approvals on the Way, Bluebird Bio Offers up Pricing Strategy for Gene Therapy》