2018年度美国20款最昂贵药物

2018年，FDA共批准59款新分子药物，创历史新高，国家药监局（NMPA）同样批准了近50款在中国未上市的全新药物，其中有6款属于本土自主创新产品，伴随着众多新药的上市，药价也成为大家关注的重心之一。

近日，美国知名的处方药搜索比价网站GoodRx根据每月的使用价格排名，发布了“2018年度美国最昂贵药物”排行榜，这些上榜药物中多以孤儿药为主，用于治疗罕见遗传病，但也有一些治疗更常见的疾病，如肺动脉高压和丙肝，以下为排行榜具体名单：

1.Actimmune ——52321美元/月

排在榜单首位的是Actimmune（干扰素γ-1b），这款药物是“最昂贵药物”榜单中的“常客”，其由Horizon制药公司生产，主要用于治疗慢性肉芽肿病（CGD）以及严重的恶性骨质疏松症（SMO）两种罕见病，患者一般需每周服用3次，平均每月12瓶，每瓶价格是4360美元，2017年，Horizon公司还将Actimmune的价格提高了9.9％，不过，Horizon公司提供了一个患者援助计划，帮助无保险或低收入患者免费获Actimmune。

2.Daraprim——45000美元/月

紧随Actimmune之后的是Daraprim，这是一种用于治疗艾滋病或器官移植患者感染的药物，也可用于治疗弓形虫病，由Vyera制药公司（前身是图灵制药）销售，该公司创始人Martin Shkreli曾将Daraprim的价格由每片13.5美元提高到750美元，将药价提高了55倍，引起了美国舆论的巨大争议，造成了药品定价风暴，Martin Shkreli也因欺诈指控已被判刑。

虽然受到严格审查，但是Daraprim的价格仍然居高不下，每月费用为45,000美元（每月服用60片）。不过，与其他上榜药物不同，患者服用Daraprim通常不会超过数月。

3.Cinryze——44141美元/月

Cinryze（C1酯酶抑制剂）由Shire公司生产，用于治疗遗传性血管水肿，这是一种罕见的危及生命的遗传疾病，可导致身体各个部位肿胀，包括手、脸和喉咙，Cinryze每月价格为44,140美元，患者一个月通常需要16小瓶的剂量，幸运的是，拥有商业保险的患者可通过Shire的OnePath Co-Pay援助项目免费获得Cinryze。

4.akhzyro——44140美元/月

akhzyro是Shrie公司生产的另外一款用于用于预防12岁及以上遗传性血管水肿（HAE）患者发作的药物，也是首个用于预防HAE发作的单抗药物，该药在3个月前获得批准，也是该列表中的最新药物。患者通常每月需要服用2瓶，每瓶22070美元，有分析师预测，Takhzyro的销售峰值将达到18亿美元，成为最昂贵排名中的重磅产品。

5.Chenodal ——42570美元/月

Chenodal由Retrophin公司生产，这是一种治疗胆结石的药物，Retrophin公司同样由上述提到的滥定药价的Martin Shkreli成立，其曾将Chenodal的价格上调了5倍，虽然Chenodal目前失去了专利保护，但得益于一种“封闭式分销系统”，使得其他仿制药厂商无法开发这种药物。Chenodal的每月费用是42,570美元（每片药价为473美元，患者通常需要服用90片），也有少量患者每月需要服用210片，这意味着这类患者的医药费高至10万美元。

6 Myalept——42137美元/月

Myalept（metreleptin）由Aegerion制药公司生产，用于治疗全身性脂肪代谢障碍患者的瘦素缺乏，是一款孤儿药，患者每天需自行皮下注射1次，每月需要使用10瓶，每瓶定价4213美元。由于Myalept是治疗这种罕见病的唯一药物，因此没有其他成本更经济的药物可供选择，所幸，Aegerion制药公司提供了一个共同支付卡，以帮助商业保险的患者可负担得起Myalept。

7.H.P.Acthar——38892/月

该药也被称为Achthar，是从猪脑垂体中提取的激素药物，由Malnkkrdt制药公司生产，于2010年获得批准，用于治疗多种疾病，如狼疮、类风湿性关节炎、多发性硬化症、婴儿痉挛、眼科疾病、银屑病性关节炎等，患者通常每月使用一瓶，售价为38892美元。就像该列表上的许多药物一样，Achthar价格上涨的也相当厉害。早在2001年，当Acthar仍然由赛诺菲生产时，一小瓶售价大约是40美元，但是2017年更换了新的生产商之后，一瓶Acthar售价飙升到了38892美元。

8.Juxtapid——36992美元/月

Juxtapid（lomitapide）由Aegerion制药公司生产，用于治疗纯合子家族性高胆固醇血症，是一种由基因突变导致的心血管疾病，患者通常每月服用28粒胶囊，每粒价格1312美元。

9.Tgsedi——34600美元/月

Tegsedi（inotersen）是人转甲状腺素蛋白（TTR）蛋白质合成的反义寡核苷酸（ASO）抑制剂，用于遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）成人患者，治疗其第1阶段或第2阶段多发性神经病变，于2018年10月获批上市，这也是其首次上榜美国最昂贵零售药物名单，另值得一提的是，患者在用该药之前，需接受适当的给药技术培训，患者通常每月使用4瓶，每瓶价格为8650美元。

10.Firazyr——32468美元/月

Firazyr由Shire生产，也用于治疗遗传性血管水肿。然而，不像Cinryze用于在发作前预防肿胀，Firazyr用于发作后。由于患者平均每月遭受2-4次发作，大多数患者每月治疗成本（一盒3支预充式注射器）为32468美元。

11.Ravicti——32004美元/月

Ravicti与排在首位的Actimmune同属于Horizon公司，该药用于治疗尿素循环障碍，这是一种导致血液中高氨含量的基因疾病。如果不及时治疗，尿素循环障碍可导致昏迷甚至死亡，该药可用于2个月大的儿童，典型患者每个月使用7瓶，每瓶定价4572美元。同Actimmune一样，Ravicti也可通过患者援助项目免费获得，Ravicti是Horizon公司2017年销售额最高的药物，总业绩达到1.93亿美元。

12.Harvoni——31500美元/月

Harvoni由吉利德生产，是第一种治疗丙肝的每日一次复方药，作为治愈性疗法，口服丙肝药物在美国的价格都比较高，Harvoni也不例外，每片定价1125美元，患者服药12周为一疗程，每月服用28片需要花费31500美元。

13.Cuprimine——31426美元/月

Cuprimine（盐酸青霉胺）是榜单中最古老的一款药物，由Valeant公司生产，用于治疗Wilson病引起的铜累积。患者每次饭后服一粒，一粒价格为261.89美元。关于Cuprimine（以及公司其他药品）的定价一直备受争议，甚至在美国国会上引发了辩论。

14.Sovaldi——28000美元/月

Sovaldi也是由吉利德生产，是全球首个口服治愈丙肝的药物，患者需服用12周，一个月价格为28000美元，每片1000美元，Sovaldi是吉利德的明星药物，曾给其带来数十亿美元的销售业绩，直至艾伯维推出同款竞争品，价格才有所下降。

15.Vekir Pak——27773美元/月

Viekira Pak由艾伯维生产，于2015年批准治疗1型丙肝，这是美国最常见的基因型，Viekir Pak是一种二合一鸡尾酒疗法，患者需要每天服用2片含有ombitasvir、paritap和ritonavir成分的药片，另外服用1片含dasabuvir的药片，目前，市面上已有每天仅服一片的全基因型丙肝药物，因此Viekira Pak已不再是丙肝的一线治疗选择。

16、Viekira XR——27773美元/月

Viekira XR是Viekira Pak的缓释剂型，用于治疗1型丙肝患者，同样含有4种药物成分，但是患者每天只需服用1个药片。随后，艾伯维还推出了Mavyret，可在8周内治愈肝炎。2018年前三季度，艾伯维的丙肝类药物销售额达到27.54亿美元，其中Mavyret贡献了26.6亿美元，而Viekira销售额为1.35亿美元。

17.Ofadin——27247美元/月

Orfadin（nitisinone）用于治疗1型遗传性酪氨酸血症,遗传性酪氨酸血症是一种罕见的遗传性疾病，可防止身体分解酪氨酸，导致发育不良、黄疸、肝肾衰竭，1型是最严重的酪氨酸血症类型，症状一般开始于出生的前几个月。Orfadin的治疗剂量因患者而异，但大多数患者通常需要每月服用30粒20mg的胶囊，每粒定价908美元。

18.Zavesca——26820美元/月

强生旗下Actelion公司的Zavesca是一种用于治疗1型戈谢病药的药物，戈谢病是一种溶酶体贮积病，会引起肝、肾和骨髓的脂肪蓄积。患者通常每月服用90粒胶囊，定价治疗成本26820美元。Zavesca与赛诺菲的Cerdelga 有竞争。在被强生收购之前，Actelion2016年Zavesca销售额约1.05亿美元。

19.Tibsovo——26115美元/月

Agios的Tibsovo是一款获批近半年的新药物，适用于某些复发/难治性急性髓细胞白血病，这类白血病患者携带异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变，而Tibsovo是首个针对IDH1酶的靶向抑制剂。伴随着该药物的获批，其对应的伴随诊断产品（检测AML 患者 IDH1基因突变）也获得批准。另外，在获得FDA批准之前，基石药业还引进了Tibsovo的中国开发权益，Tibsovo一个月的治疗费用是26115美元。

20.Remodulin——25466美元/月

Remodulin（曲前列环素）由United Therapeutics生产，用于治疗肺动脉高压。患者通常需要每月注射2瓶，每瓶定价12733美元。United Therapeutics推出有患者援助项目，低收入患者可以以折扣价获得Remodulin。另外，根据该公司与Sandoz、Teva、Par Pharmaceuticals和其他仿制药公司签署的专利协议，这款药物很快就会面临仿制药的竞争。