全球首个中国1.1类新药治疗肾性贫血新药罗沙司他胶囊获批上市
今日（12月18日），国家药监局发布通知称，已于近期通过优先审评审批程序批准由阿斯利康与珐博进共同研发的1类创新药罗沙司他胶囊(商品名：爱瑞卓)上市，用于治疗正在接受透析治疗的患者因慢性肾脏病(CKD)引起的贫血。该药品目前尚未在其他任何国家上市，成为历史上首个全球研发中国首发的1.1类新药。
据悉，肾性贫血为慢性肾脏病(CKD)肾功能失代偿期主要并发症之一。随着CKD的进展，CKD相关贫血的患病率和严重程度逐渐增加。肾性贫血患者较常规贫血难以纠正，患者乏力严重，生活质量低下。
根据我国血液透析登记系统（CNRDS）历年数据显示，目前我国肾性贫血治疗达标率相对较低，我国大量非透析贫血患者没有得到及时治疗，可能加速肾脏疾病的进展和增加透析风险。据估算，我国成年人群慢性肾脏病患病率为的10.8%，患者人数大约为1.2亿，我国终末期肾病患者人数接近200万，接受透析的患者人数近40万，年增长率高达15%~20%。
目前肾性贫血的标准治疗方法为促红细胞生成素（EPO激素）替代，阿法依伯汀等红细胞生成刺激剂（ESA）并加静脉铁剂，皮下注射给药，可有效升高CKD患者血红蛋白（Hb）含量，改善临床症状。但这种疗法也很快显示出弊端，其有可能引发不良心血管反应甚至是死亡。此外，大多数患者仍需同步注射静脉铁剂，以控制贫血，而静脉铁剂也存在很多潜在风险。
口服药物罗沙司他（Roxadustat，代号FG-4592）胶囊是全球首个开发的小分子低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂（HIF- PHI）类治疗肾性贫血的药物。该药的作用机制是从源头入手，通过对促红素、铁代谢等下游靶基因表达的调控，促进自身促红细胞生成，改善铁吸收利用，从而提高血红细胞水平。低氧诱导因子(HIF)的生理作用不仅使红细胞生成素表达增加，也能使红细胞生成素受体以及促进铁吸收和循环的蛋白表达增加。罗沙司他通过模拟脯氨酰羟化酶（PH）的底物之一酮戊二酸来抑制PH酶，影响PH酶在维持HIF生成和降解速率平衡方面的作用，从而达到纠正贫血的目的。无论慢性肾病（CKD）、还是透析患者，罗沙司他均能有效提高血红蛋白水平，同时不受患者体内炎症状态的影响。
罗沙司他胶囊的上市能够为因慢性肾脏病引起的贫血患者提供了新的治疗手段。
