CAR-T疗法Kymriah首次正式进入英国医保

近日，英国国家医疗保健体系（NHS）宣布正式覆盖诺华的CAR-T细胞疗法药物Kymriah（tisagenlecleucel）用于临床治疗，25岁以下患有复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）的患者可通过癌症药物基金会（CDF）向诺华申请获得Kymriah进行治疗。

作为世界上首款获批的CAR-T细胞产品，早在今年9月，NHS就与诺华就Kymriah达成保险覆盖协议，这标志着欧洲国家首次同意为CAR-T疗法提供资金。

不过出于商业敏感性，诺华并未透露在NHS协议下的Kymriah价格，原本Kymriah在英国治疗的全价为每名患者282,000英镑（约合373,000 美元），但美国治疗的全价为475,000美元，为什么不同国家价格不同？诺华公司发言人表示：“需要不同的定价方法来帮助支持对患者的获取，由于美国和欧盟之间，甚至欧盟国家质检的医疗保健体系和基础设施差别很大，因此不可能用一刀切的方法来定价，定价模型需要根据每个市场的独特情况量身定制。”

值得一提的是，之前有相关报道称美国医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）也同意为CAR-T疗法买单，即向医院支付数十万美元，用于CAR-T疗法治疗特定的癌症患者，据美国政府支付机构发言人当时表示，该医保经由医保B部分，涵盖了特定残疾人，终末期肾癌患者或65岁及以上人口的医疗需求，CMS将为诺华的Kymriah向医院支付50万美元，为吉利德的Yescarta向医院支付约40万美元，患者只需支付20%的治疗费用。

“不同于传统的医疗模式，这种治疗还是第一次，存在很多挑战，包括支付方式。”美国最大的PBM之一Express Scripts Holding Co.首席医疗官Steve Miller表示，因此，CMS也谨慎地评估了CAR-T覆盖患者量的风险。

医疗保险通常支付药物的净价格，也有包括给拨款人的返款，对于医保B部分涵盖的治疗，这个比例是6%。然而，当药物是新药时，医保没有关于净价的信息，因此只能暂时将全部批发购置成本加上6%。CMS在Kymriah和Yescarta的管理中，为其设定门诊报销率时也大致符合这种动态模式，至于住院护理，则将CAR-T的费用打包入整个住院期间费用。

CMS发言人还证实，该机构已收到新技术附加支付申请，申请允许药物或医疗服务获得特殊付款以用于Kymriah和Yescarta，CMS称将2019财年征求公众对这些申请的意见。

据了解，虽然此次Kymriah在英国获批进入医保是NHS的70年历史上最快的资金批准之一，但据相关预计，在英国每年仅有少数白血病患者有资格接受治疗，报告预计符合资格的患者数量在30人左右，同时，诺华方面也表示，公司还在积极寻求对于Kymriah获得欧盟批准的其他适应症，即用于复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL，一种最常见的非霍奇金淋巴瘤亚型）的英国资助协议。

而Kymriah的竞争伙伴Yescarta似乎走得没有那么顺利，Yescarta虽然也获得了欧盟上市许可，用于治疗成人患者的复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）和原发性纵隔大B细胞淋巴瘤。但是由于价格的问题，遭到了英国药品成本效益监管机构国家卫生与临床优化研究所（NICE）的质疑，Yescarta作为NICE评估的首个CAR-T疗法（在Kymriah之前），NICE表示，Yescarta太贵，无法证明国家医保对其覆盖的合理性。

NICE委员会发现，与救援性化疗药相比，吉利德的Yescarta成本效益估计每质量调整寿命年（QALY）超过5万英镑。另外，NICH指出，Yescarta缺乏与当前标准进行比较的直接数据，从而限制了与挽救性化疗药相比具体获益大小的信息。

NICE医疗技术评估中心主任Meindert Boysen指出，“虽然该药很有前景，但我们还需要了解更多有关CAR-T的信息，很遗憾，在目前情况下，我们无法推荐Yescarta在英国NHS按照吉利德设定的治疗费用供患者使用。”

不过此次Kymriah获得批准或许会为Yescarta带来新的希望。