免做临床，涉及数十种罕见病，这48个新药可直接提出上市申请

昨日（8月8日），国家药审中心（CDE）发布了《关于征求境外已上市临床急需新药名单意见的通知》（以下简称通知），《通知》称，为加快境外已上市临床急需新药进入我国，国家药品监督管理局、国家卫生与健康委员会组织有关专家，对近年来美国、欧盟或日本批准上市新药进行了梳理，重点考虑了近年来这些国家和地区批准上市，但在我国尚未上市的用于罕见病治疗的新药，以及用于防治严重危及生命或严重影响生活质量的疾病，且尚无有效治疗手段或具有明显临床优势的药品，共遴选出了48个境外已上市临床急需新药名单。

根据名单，这些药品涉及的疾病包括黑色素瘤、高胆固醇血症、多中心卡斯特莱曼病、IVA型黏多糖贮积症、VII型黏多糖贮积症、肺动脉高压、阵发性睡眠性血红蛋白尿症、非典型溶血尿毒综合、高免疫球蛋白D综合征、家族性地中海热、高钙血症、多发性硬化症、慢性髓细胞性白血病、溃疡性结肠炎、 克罗恩氏病、戈谢病、急性骨髓性白血病、遗传性血管性水肿、冷吡啉相关的周期性综合征、穆-韦二氏综合征、家族性寒冷型自身炎症综合征、家族性乳糜微粒血症、亨廷顿氏舞蹈症、遗传性血管性水肿、转甲状腺素蛋白家族性淀粉样多发性神经病、甲状腺素运载蛋白淀粉样变性、纯合子家族性高胆固醇血症、神经母细胞瘤、脊髓性肌萎缩、迟发性运动障碍、双等位RPE65突变相关的视网膜营养不良等数十种罕见病。

同时，《通知》明确，以上纳入境外已上市临床急需新药名单的药品，尚未进行申报的或正在我国开展临床试验的，经申请人研究认为不存在人种差异的，均可提交或补交境外取得的全部研究资料和不存在人种差异的支持性材料，直接提出上市申请，国家药品监督管理局将按照优先审评审批程序，加快审评审批。

即日起，上述48个药品申请人即可按《药物研发与技术审评沟通交流管理办法》（试行）的要求，向CDE提出Ⅰ类会议申请，对申报相关问题进行沟通。

此外，对于申报资料的要求，《通知》提出主要包括以下几项：

1.证明性文件

提供美国、欧盟和日本药品监管机构批准上市的证明性文件；提供该药品已在日本、香港、澳门、台湾等地区之一上市的证明文件，以及近五年内出口至该地区的药品数量及相关证明文件。

2.人用药品通用技术文档（CTD）要求

申请人应严格按照ICH CTD格式要求递交申报资料。申报资料应与报送至发达国家监管机构的内容基本相同，同时应提交上市后积累的研究数据。其中，CTD文件中M1模块、M2模块以及M3－M5模块关键研究报告的摘要部分，应为中文版，并附原文备查阅。提供的药品说明书，内容与原上市国审核发布说明书内容相同，格式采用原国家食品药品监督管理局《药品说明书和标签管理规定》（局令第24号）要求。

3.种族敏感性分析报告

申请人应参照ICH相关指导原则，对中国和/或亚裔人群与欧美人群疗效和安全性进行一致性分析。

4.上市后研究和上市后风险控制计划

申请人应根据总体有效性和安全性评价，以及种族敏感性分析情况，作出是否要开展上市后临床试验和制定上市后风险控制计划科学判断，提供必要的上市后研究计划和具体临床试验方案，以及上市后风险控制计划。

5.申报资料一致性声明

申请人应声明在中国申请进口的申报资料，应为申请上市时向国外监管机构报送的所有资料，以及上市后完成的相关研究资料。

目前，该境外已上市临床急需新药名单和申报资料要求正在向社会各界征求意见。

附48个境外已上市临床急需新药名单