完成临床3期试验，国产阿尔茨海默症新药年内将提交上市申请许可

昨日（7月17日），上海绿谷制药有限公司宣布，由中国海洋大学、中国科学院上海药物研究所和上海绿谷制药联合研发的治疗阿尔茨海默症新药“甘露寡糖二酸（GV-971）”顺利完成临床3期试验。此次试验完成，意味着该新药研制已经迈过了最关键的一步。

据了解，GV-971的临床3期试验是一项在中国进行的随机双盲、安慰剂对照的36周研究，旨在评估GV-971治疗轻、中度阿尔茨海默症患者（简易智力状态检查量表评分为11-26）的有效性和安全性。临床研究期间，患者口服药物450毫克/次，每日两次。主要疗效终点指标为用药36周后阿尔茨海默症评定量表认知部分的变化情况。结果显示，GV-971在认知功能改善的主要疗效指标上达到预期，具有显着的统计学意义和临床意义，不良事件发生率与安慰剂非常相似，特别是未发现抗体药物常出现的淀粉样蛋白相关成像异常的毒副作用。

该药物是从海藻中提取的海洋寡糖类分子，不同于传统靶向抗体药物，GV-971能够多位点、多片段、多状态地捕获β淀粉样蛋白（Aβ），抑制Aβ纤丝形成，使已形成的纤丝解聚为无毒单体。最新研究发现，GV-971还通过调节肠道菌群失衡、重塑机体免疫稳态，进而降低脑内神经炎症，阻止阿尔茨海默症病程进展。

研发团队负责人介绍，GV-971临床3期阳性结果是团队21年拼搏的结晶，早期研发源于中国海大，进一步深度研发由上海药物研究所和绿谷制药接续完成，GV-971新颖的作用模式与独特的多靶作用特征，另悉，上海绿谷制药将按照流程，将于年内向国家药品监督管理局提交GV-971用于治疗轻、中度阿尔茨海默症的上市申请许可。

此次GV-971的3期临床试验顺利完成在行业引起了强烈关注，为何？

阿尔茨海默病（AD），俗称老年痴呆症，是一种起病隐匿的进行性发展的神经系统退行性疾病，是最常见的痴呆症，又称失智症，其可导致患者思考能力和记忆力的退化，个人日常生功能受到影响。根据国际阿尔茨海默症协会统计，目前全球共有约4800万患者，其中，在中国，大约有1000万人被阿尔茨海默症困扰，居世界之首。目前，阿尔茨海默症的治疗方式主要是辅助性治疗，还没有彻底治愈该疾病的药物。

由此，很多跨国药企巨头投入巨资加入了阿尔茨海默症药物研发的阵列，不过，遗憾的是，过去20年来对这一神经退行性疾病研究几乎全军覆没，包括如礼来、阿斯利康、强生、辉瑞、罗氏等制药巨头的多个阿尔茨海默症药物均在第2阶段有了希望的曙光，却集体在III期临床惨遭滑铁卢，这为阿尔茨海默氏症的新药研发领域蒙上了厚厚的阴云。

目前，阿尔茨海默症的在研新药数量上不是很多，包括Biogen的aducanumab正在临床III期中，在同类型药中，它首次表现出了靶向参与作用，临床上表现出提升病人认知和功能的作用，还有罗氏的Crenezumab也正在在临床III期进行中。

在仿制药方面，我国的药企也是紧锣密鼓。

港股绿叶制药用于治疗轻、中度阿尔茨海默症的石杉碱甲缓释片处于3期临床试验，复星医药的盐酸美金刚片已完成BE（化学药生物等效性）备案；亚宝药业的卡巴拉汀贴剂、长春高新的Gensci063、Gensci066则均处于临床前研究阶段。

虽然在研药物还路漫漫，但是已上市的药物佳绩可期。

相关统计显示，目前已上市的AD治疗药物主要有多奈哌齐、加兰他敏、美金刚和卡巴拉汀等，这些药物已被证明能够提高患者的认知能力和日常行为能力，可缓解AD症状，即使不能从根本上改善疾病状态或终止疾病进程，但市场销售额仍然可观。

从企业年报公示的销售数据看，品牌原研药中，销售额最高的是多奈哌齐，最高峰时超过40亿美元，第二名美金刚最高年销售额也接近30亿美元。上述药品多已在我国上市，虽然单品的绝对销量不高，但始终保持快速增长，高于行业平均水平。