帕金森病首批免疫疗法数据公布，将进入2期临床
近日，美国生物技术公司Prothena宣布，与罗氏（Roche）合作研发的针对帕金森病的单抗药物PRX002将进入2期临床试验。
帕金森病是仅次于阿尔兹海默病的第二大神经退行性疾病，目前，治疗药物主要包括多巴胺替代法如左旋多巴+外周多巴脱羧酶抑制剂卡比多巴；中枢抗胆碱药物如苯海索；多巴胺受体激动剂如罗匹尼罗、普拉克索，而这些药物都只能改善帕金森的相关症状以及延缓病情发展，并未根本上治愈。
近年来，帕金森病药物市场治疗药物品种更新较少，今年3月22日，由意大利赞邦集团及Newron制药公司合作研发的帕金森药物Xadago（safinamide）获美国FDA批准上市，这也是美国在十多年来首个获批用于治疗帕金森病的新化学实体。
Prothena研究的synuclein是一个近年相对热门的靶点，它有α-synuclein、β-synuclein、ɣ-synuclein，前两种主要分布于脑组织，ɣ-synuclein则分布于外周神经系统、视网膜以及肿瘤。有研究显示，α-synuclein突变与神经退行性疾病（如帕金森氏症）有关，其蛋白沉积影响了大脑中主管运动功能区域的神经细胞，造成患者出现四肢震颤和躯体僵硬等症状。因此，在帕金森氏症治疗的相关研究中，α-synuclein已成为越来越引起关注的领域。
而PRX002正是针对α-synuclein的单抗药物，它可以阻止非正常折叠的α-synuclein蛋白在大脑中的传播，并将其清除出大脑，有望从根本上解决帕金森病。据了解，Prothena已经完成了PRX002在帕金森病患者中的1b期临床试验，试验发现，PRX002能够迅速进入患者脑部，并减少α-synuclein，尤其是聚积的α-synuclein蛋白水平，患者血清中α-synuclein浓度下降了多达97%。同时，这个药物也展示了良好的安全性和耐受性数据，这项试验的主要数据于去年11月公布，更加详尽具体的数据将在近期举行的的国际阿兹海默病和帕金森病会议上向3200多名科学家和临床医生进行展示，这也是帕金森病免疫疗法研发中第一次公布的临床数据。
2013年，罗氏与Prothena达成协议，共同开发anti-α-synuclein单抗PRX002，用于治疗帕金森病。根据协议，罗氏与Prothena按7:3承担成本、分享收益，在美国以外由罗氏全权负责，支付Prothena两位数的销售分成，Roche另外需支付预付款4500万美元，承诺里程金5.55亿美元，此外，在开发PRX002过程中，使用到了罗氏的“大脑穿梭”（Brain Shuttle）技术，此技术可帮助单抗药物克服血脑屏障。
得益于在1b期的优良数据，罗氏与Prothena共同决定将在2017年第二季度开始2期临床试验，试验将测试多个剂量的PRX002每个月注射一次能否改善患者的症状。
原文检索
《Prothena pushes Roche-partnered Parkinson's drug into phase 2 after initial trial success》
医谷链
