非肌层浸润性膀胱癌首个口服抑制剂临床研究成功入组患者

近日，致力于抗肿瘤药物研发的生物制药公司亚虹医药宣布，ACCRUE-1注册临床研究的首例患者在上海复旦大学附属肿瘤医院成功入组和给药。

据了解，ACCRUE-1（APL-1202 and Chemotherapy vs. Chemotherapy alone in Patients with Relapsed Non-Muscle Invasive Urothelial Bladder Cancer）临床研究是一个在中国进行的多中心、双盲、安慰剂对照试验（CTR20170169），用于评价APL-1202联合膀胱灌注表柔比星治疗膀胱化疗灌注复发的中、高危非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者。临床研究的主要终点指标为中位无事件生存期，关键的次要终点指标是入组后的12、18和24个月的无复发率以及安全性，本试验的临床研究方案经国家药监局药品审评中心同意。

APL-1202是全球首个进入注册临床研究阶段的口服NMIBC治疗药物，是一种可逆的甲硫氨酸氨肽酶II（MetAP2）抑制剂，MetAP2酶参与肿瘤血管新成和肿瘤细胞增殖，APL-1202的作用机制最初由美国约翰霍普金斯大学的研究者发现，亚虹医药获得霍普金斯大学授于的该产品全球知识产权的独家开发权益，在多个动物模型中，亚虹医药发现APL-1202还可以增强化疗药物和肿瘤免疫治疗药物的肿瘤抑制作用。在2016年慕尼黑第31届欧洲泌尿外科协会学术年会上，研究者向大会报告了APL-1202用于治疗灌注治疗复发、高危NMIBC患者的II期验证性临床的中期分析结果，APL-1202还曾被列入2015年国家“十二五”科技重大专项“重大新药创制”项目。

目前，膀胱癌在全球范围内的发病率也已变得非常普遍，据报道，全球每年新发病人36万例，死亡14.5万例，目前幸存患者总数约270万人。患者以男性为主，且多发于发达国家。其中，大约75%的膀胱癌患者的肿瘤局限于粘膜层（Ta阶段或原位癌）或粘膜下层（T1阶段）， 统称为非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC），现阶段，标准的治疗手段是经尿道膀胱肿瘤切除术（TURBT），但由于术后肿瘤复发率高，因此需要进行膀胱灌注卡介苗（BCG）免疫治疗或者膀胱灌注化疗药物，BCG在西方国家为一线治疗药物，而化疗药物在中国则更为普遍。

ACCRUE-1的联合首席研究者、上海复旦附属肿瘤医院副院长叶定伟表示：“灌注治疗后复发的NMIBC患者预后较差，且在过去20年中都没有新药上市，从已完成的II期临床研究结果来看，APL-1202 的疗效和安全性远超预期，它的问世，对膀胱癌治疗领域来说将是一场颠覆性的革命。”