德国科学家研究出一种靶向药物可缓解严重肥大细胞增生症

德国科学家日前发表的一项医学研究成果显示，肥大细胞增生症引起的严重病变，可以通过靶向药物米哚妥林得到缓解。

肥大细胞增生症是一种目前病因尚不完全明确的罕见疾病，特点是肥大细胞通过浸润性增生侵入周围组织，一般被认为与原癌基因KIT的激活性突变有关，这种基因的产物是Ⅲ型酪氨酸激酶。罹患此病后，病人会出现过敏、皮肤病变、体重下降和贫血等症状，严重时可转化为白血病。

最新研究覆盖了超过100名患有严重肥大细胞增生症的病人，是相关领域迄今规模最大的研究。研究人员发现，一种名为米哚妥林（PKC412）的酪氨酸激酶抑制剂，能够有选择性地抑制激活性突变KIT基因，通过这一靶向药物治疗，参与研究的约六成严重患者病情得到明显好转。

这项发表在美国《新英格兰医学杂志》上的研究显示，米哚妥林能遏制器质性病变和肥大细胞的浸润性增生，患者寿命能由此平均延长28.7个月。但药物同时会产生恶心呕吐、血象变化等副作用。

参与研究的德国吕贝克大学皮肤免疫学教授哈特曼说，研究结果显示了肥大性细胞增生症治疗领域的突破，下一步研究的重点应放在肥大细胞增生症轻度患者、米哚妥林和其他抑制剂的综合使用以及这种疾病症状是否可逆上。