首个天价基因治疗药物Glybera获批4年仅被使用一次，定价与支付是难题

2012年，欧盟委员会（EC）批准了西方世界首个基因治疗药物Glybera，该药来自一个很小的荷兰生物技术公司UniQure，用于治疗一种极其罕见的遗传性疾病--脂蛋白脂肪酶缺乏症（LPLD），同时，其高达100万美元的定价创造了昂贵现代医药的新纪录。

如今，几年的时间过去了，相关资料显示，Glybera获批后仅仅才被使用一次而已，拥有Glybera欧洲销售权的意大利凯西制药（Chiesi Farmaceutici）表示，销售Glybera确实是个挑战，UniQure首席执行官Dan Soland则表示，Glybera还未取得成功，该药仍然在消耗公司大量的资源。

在现阶段，研发基因治疗药物的不止UniQure一家公司，日前，由葛兰素史克与意大利科学家合作研发的世界首个拯救儿童生命的基因治疗药物Strimvelis在欧洲获得批准推荐，这将推进这种开创性技术用于修复缺陷基因。欧洲药品管理局表示，已支持Strimvelis用于治疗少数没有可供使用相匹配捐献骨髓的腺苷脱氨酶缺乏性重度联合免疫缺陷症（ADA-SCID）儿童。

同时，葛兰素史克有几款其它的基因治疗药物正在开发中，这其中包括用于异染性脑白质营养不良及威斯科特-奥尔德里奇综合征的治疗药物，未来这两个基因治疗药物的上市申请可能会提交至监管机构。

截至到目前，美国FDA尚未批准任何基因治疗药物，但越来越多的美国生物技术公司（如BluebirdBio）开始研发这种产品，一些大型制药公司包括百时美施贵宝也在关注这一领域，目前该公司已与UniQure达成合作。

其实，基因治疗药物的研究可以追溯到25年前，但这一领域经历了许多挫折，包括1999年出现一例备受关注的美国患者死亡及20世纪90年代后期与21世纪早期导致的一些灾难性临床试验。但现在乐观形势正在建立，更好方法的发现可以帮助把替代基因输送到细胞中。

葛兰素史克罕见病业务总监Andrews认为，这种技术正在自我证明，尽管其尚处于开发的早期阶段。 “我们已翻开医学课本的一个新篇章”，他如是称，许多挑战依然需要去克服，包括交付产品的复杂性。

而所有挑战中最棘手的可能是定价，葛兰素史克未给出Strimvelis的定价，但接近该公司的人士称，Strimvelis的定价会明显低于Glybera，而Glybera因其高达100万美元的定价让其陷入了非常尴尬的境地，同时，也给制药业上了很重要一课：药品价格存在“天花板”，即使是能彻底治愈疾病的药物的定价也不能为所欲为，除非制药公司和药品支付方能达成新的支付模式。

目前，开发新药的费用不菲，当下获得基因治疗药物的潜在价值比较困难，因此，如果想使得基因治疗更加可行就必须挑战现有制度。

一方面，基因治疗药物的定价需要更保守一点，另一方面，即使将来保险公司愿意买单，也需要采取一种新的支付模式，年金是一种方法，基于疗效付费是另一种方法，还可以根据治疗进展定期付款。

加州大学伯克利分校基因治疗专家David Schaffer表示，基因药物治疗领域尚未步入黄金时间，一旦进入黄金时间，自然就会盈利。基因治疗药物的研发者需要聚焦于众所周知的疾病的靶标，“这对于医学成功来说是一个良机，且不论能否获得商业上的成功。”如是说。

只有先获得医学上的成功才有可能为其他基因治疗药物奠定基础，并为研发公司带来回报，这样才能给支付方和制药公司创造机会去创建一种“双赢”模式。