基因治疗取得新进展，有望治愈小儿紫斑湿疹综合征
来源：药明康德
基因治疗日益受到全世界研究者的青睐，在各个疾病的治疗领域不断取得新的进展。近日，在第57届美国血液学会年度会议上，研究人员报道了关于基因治疗小儿紫斑湿疹综合征（Wiskott-Aldrich syndrome，以下简称WAS）试验的初步研究成果。
WAS是一种会危及生命的遗传性血液疾病，伴有免疫系统失调症状。WAS是由于X染色体上的WAS基因发生丢失或失调造成的。通常来说，只在男孩中出现。WAS基因的变异会影响T细胞和血小板的发育及功能，使得患者易出血、湿疹和易被感染。有效的治疗方法就是寻找合适的捐献者进行造血干细胞移植，不过寻找合适的捐献者一直是个难题。
因此，科学家将目光聚集到基因治疗上。如果能修复患者的基因缺陷，理论上无需捐献者就能治愈这种疾病。为此，研究者使用了一种工程改造的慢病毒载体，它可将正确的WAS基因携带到造血干细胞和祖细胞中，这些细胞将来可以分化为各种血液细胞或免疫细胞。
本次试验的参与者是4个患有WAS的男孩，他们在接受治疗9-24个月后免疫综合症都有了明显的改善，血小板计数也有所好转，并且没有出现流血事件以及严重的WAS相关感染。其中的两位患者此前需要药物治疗以刺激血小板的生成，在接受基因治疗后不再需要再服用此类药物，结果令人欣喜。当然，科学家仍需持续观察患者，以进一步评估基因治疗的长期疗效和安全性。
