FDA7月、8月审批新药盘点

表1 2015年07月份美国FDA审批通过新药

注：（1）化学新药分类：1类新分子实体化合物；3类新剂型；4类新组合物； 5类药物新规格或新生产商；（2）审批分类：P优先评审；S常规评审

一、囊性纤维化新分子实体复方药物Orkambi

2015年07月02日，美国FDA批准了Vertex 制药公司的囊性纤维化新分子实体复方药物Orkambi上市。囊性纤维化是一种常染色体隐性遗传病，其病因是囊性纤维化跨膜传导调节因子的基因突变导致大量黏液阻塞全身外分泌腺，临床表现为慢性阻塞性肺疾病、胰腺功能不全及汗腺受累所致的汗液钠、氯异常增高等。该病多发于欧洲和北美洲白人中。Orkambi为复方制剂，通过优先审批途径上市，由已上市产品Ivacaftor和lumacaftor组成，每片含Lumacaftor 200 mg和Ivacaftor 125 mg。

二、心衰新分子实体复方药物Entresto

2015年07月07日，美国FDA批准了诺华公司的抗心衰分子实体复方药物Entresto上市。Entresto是一种血管紧张素受体和脑啡肽酶双重抑制剂，由脑啡肽酶抑制剂Sacubitril和血管紧张素受体抑制剂颉沙坦组成。Entresto共有三种规格，分别含Sacubitril/颉沙坦 24/26 mg、 49/51 mg、97/103 mg 。

三、精神分裂和抑郁症新分子实体药物Rexulti（Brexpiprazole）

2015年07月10日，美国FDA批准了日本大冢制药公司的精神分裂和抑郁症新分子实体药物Rexulti（Brexpiprazole）。Rexulti是一种非典型抗精神病药，目前具体作用机制不详，专家分析有可能通过部分激活五羟色胺 5-HT1A受体和多巴胺D2受体、阻断五羟色胺 5-HT2A受体而发挥作用。Rexulti作为一种辅助药物可用于重度抑郁症成人患者的治疗；也可以用于精神分裂症（schizophrenia）成人患者的治疗。目前Rexulti片剂共有6种规格：0.25 mg, 0.5 mg, 1 mg, 2 mg, 3 mg, 和 4 mg

四、基底细胞癌新分子实体药物Odomzo（Sonidegib）

2015年07月024日，美国FDA批准了诺华公司的基底细胞癌新分子实体药物Odomzo（Sonidegib）上市。Odomzo为是 Smoothened （SMO） 的药物靶点抑制剂，SMO 是 Hedgehog 信号传导通路的一部分。Odomzo治疗基底细胞癌，为200 mg 胶囊剂。

五、丙型肝炎新分子实体药物Daklinza（Daclatasvir）

2015年07月24日，美国FDA批准了百时美施贵宝公司的丙型肝炎新分子实体药物Daklinza（Daclatasvir）上市。Daklinza是一种强效的泛基因型HCV NS5A抑制剂，与sofosbuvir联用用于所有1、2、3、4基因型慢性丙型肝炎（HCV）成人感染者的治疗。Daklinza片剂目前共有2种规格：60 mg 和 30 mg。

六、降血脂新单克隆抗体药物Praluent（alirocumab）

2015年7月24日，美国FDA批准了赛诺菲安万特的降血脂新单克隆抗体药物Praluent（alirocumab）上市。Praluent 为PCSK9抑制剂，PCSK9为前蛋白转化酶枯草溶菌素9蛋白，该蛋白可降低肝脏从血液中清除低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的能力，而LDL-C被公认为心血管疾病的主要风险因子。Praluent为注射剂，注射笔内Praluent浓度为75 mg/mL 或150 mg/mL。

美国FDA审批新药主要是根据药物化学类型和治疗潜能来进行分类的。新药按化学类型主要分为：1类新分子实体化合物（NME），创新性最强。指在美国从未作为药品批准或销售的活性成分，可以是单一成分，也可以是立体异构混合物中的一部分；2类新的衍生物。从已上市的活性成分（即所谓“专利”药）化学衍生而来，即已在美国上市的活性成分的酯、盐或其它非共价键衍生物，或者是去修饰基团的母体化合物未在美国批准上市的；3类新剂型。含有已上市活性成分的新剂型或新处方，其适应症可以与上市产品相同，也可以不同；4类新组合物。含有两种或两种以上已上市的活性成分的品种，上市产品中尚无这种组合；5类药物新规格或新生产商；6类新适应症。由同一家公司或其他公司在美国批准或上市的具有新用途的复制品；7类已上市但未经NDA批准的药品。适应症已与上市产品相同，也可不同；8类变为非处方药；10类适应症不同的新的新药申请。

而在8月，FDA一共批准了5种药物，其中3种药物都可以被冠以“首次”头衔。

Spritam——首个3D打印药物；

Keveyis——首个高钾血症、低钾性周期瘫痪药物；

Addyi——首个女性性功能减退药物。

另外值得注意的是安进公司的Repatha作为第二个过审的PCSK9抑制剂，势必将会旋起降脂领域的竞争风暴。

1.Spritam（左乙拉西坦）片

公司：Aprecia制药

适应症：痉挛，癫痫

Spritam是一种治疗成人和儿童由癫痫所造成的部分性发作痉挛和普通强直阵挛性痉挛的3D打印佐治药物“通过把3D打印技术和常用癫痫药物相结合，Spritam可以优化患者的服药体验。”除此之外，Spritam也以首个FDA批准的3D打印药物创下历史。

2.Keveyis（二氯磺胺）片

公司：Taro制药

适应症：高钾血症、低钾性周期瘫痪

Keveyis是一种治疗高钾血症、低钾性周期瘫痪的口服碳酸酐酶抑制剂“本次Keveyis过审充分体现了行业、科学研究人员、患者和FDA通力合作的重要性。”Keveyis是首个通过FDA审批的高钾血症、低钾性周期瘫痪药物，这种罕见的症状在美国大约影响了5000人。

3.Addyi（氟班色林）片

公司：Sprout制药

适应症：性欲减退（HSDD）

Addyi是一种新式、无荷尔蒙、多功能5 -羟色胺拮抗剂，用以治疗绝经前女性性欲减退。

“Addyi给受性欲低下所困扰的女性提供了一个通过了审批的治疗选择。”“FDA致力于保护和促进女性健康发展，我们承诺将会持续支持女性性功能障碍的疗法研究。”

4.Synjardy（依帕列净和二甲双胍）片

公司：礼来、勃林格英格翰

适应症：二型糖尿病

Synjardy（依帕列净和盐酸二甲双胍）是一种钠-葡萄糖协同转运蛋白2（SGLT2）抑制剂和双胍类药物组成的联合药物，用以治疗成人二型糖尿病。

“过去4年中，Synjardy是第五个获得FDA批准的来自于礼来—勃林格英格翰糖尿病流水线联盟的药品。”“糖尿病症状因人而异。联盟存在意义就是向糖尿病患者提供更多样化的疗法选择。”作为一种节食和运动的辅助，Synjardy帮助二型糖尿病患者（单独或共同使用依帕列净和盐酸二甲双胍后无法充分控制血糖的患者）更好的控制血糖。

5.Repatha（evolocumab）注射剂

公司：安进

适应症：高胆固醇

Repatha（evolocumab）是一种靶向PCSK9（前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶Kexin-9型）的单克隆抗体，用以治疗杂合家族性高胆固醇血症、纯合体家族性高胆固醇血症和需要额外降低胆固醇的动脉粥样硬化性心脏病患者。

Repatha是第二种过审的PCSK9抑制剂药物。“Repatha给患者提供了第二种新类型药物选择。”Repatha是一种靶向一个特别的蛋白质的抗体，这个蛋白质就是PCSK9蛋白质。PCSK9会减少肝上去除低密度胆固醇的受体数量。通过阻碍PCSK9，更多的受体将投入到从血液中去除胆固醇的工作中，从而降低血液内胆固醇水平。