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基因治疗公司Spark Therapeutics即将IPO 点燃华尔街的花火

来源:雪球网 作者:an小安

基因治疗公司Spark Therapeutics即将IPO(NASDAQ:ONCE),计划募集资金8600万美元。Spark Therapeutics成立于2013年10月,是一家致力于遗传疾病的生物技术创新公司。专注于遗传性视网膜营养不良,血液系统疾病和神经退行性疾病。

Spark在费城儿童医院的技术平台已经进行了20年的研究。是继Bluebird bio($BLUE)后基因治疗领域又一闪亮之星。目前为止,Spark已经募集8300万美元,资金来自于8家生物医药领域的投资基金,还有合作伙伴辉瑞和Genable Technologies。

目前在研管线有6个项目,其中处于phase 3临床试验阶段的SPK-RPE65治疗由RPE65基因突变引起的视网膜病变。在早期的临床研究已证明其安全性,能持久恢复患者视力。2014年11月SPK-RPE65获得FDA“突破性疗法认定”,phase3关键试验的数据将在2015年第三季度公布。另一个进入临床的项目是治疗脉络膜缺失症的SPK-CHM,2015年将要开展phase1/2临床试验。与辉瑞合作治疗B型血友病项目SPK-FIX,计划在2015年展开phase1阶段临床试验,与辉瑞合作的协议总额为2.8亿美元。另外,pipeline还有三个项目处于临床前开发阶段。

以SPK-RPE65为例,RPE65基因突变患者在美国和欧洲只有几千人。应用腺病毒(AAV)或非致病的感冒病毒为载体,将RPE65蛋白序列编码入病毒载体,再注射到患者视网膜,RPE65蛋白在视网膜表达,有助于将光转换成电信号,恢复患者视觉感光。听起来Spark Therapeutics的技术并不很复杂,推而广之,只要探明是单基因致病的疾病,都有可能使用这一技术平台治疗,这在单基因致病的罕见病领域大有作为。众所周知,罕见病用药市场不仅治疗费用高,还有市场独占与政策支持。

2015年依然是生物技术公司IPO的大年,Spark Therapeutics选择在这个时间窗口进行IPO是明智之举。有处于phase3临床阶段的产品,pipeline没有断层,有辉瑞这样的合作伙伴,在个体化医疗和罕见病领域开疆拓土,我个人看好Spark Therapeutics未来发展。

肿瘤免疫、基因治疗都是工具技术与平台型公司结合之后,在疾病领域的重大突破

2013年是肿瘤免疫大热的开始,2015也许是基因治疗发力。作为2015年第一家IPO的此类公司,Spark Therapeutics有可能成为华尔街的火花。

生物制药是研发产品导向型,技术和机理研究有突破,制药工业和医疗技术才会有连锁反应,出现颠覆型的企业和产品,这是生物医药行业的特点,也就是大家在说高壁垒、长链条、长周期。

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